Anemia sierpowatokrwinkowa i talasemia (niedokrwistość tarczowatokrwinkowa) to choroby, które wynikają z błędów genetycznych w genach kodujących hemoglobinę, wpływającą na transport tlenu w czerwonych krwinkach.
Jak podaje portal RynekZdrowia.pl, zatwierdzono pierwszą na świecie terapię genową opartą na technologii #CRISPR, co stanowi przełomowy moment w dziedzinie opieki zdrowotnej. 👩⚕️
Decyzja MHRA opiera się na obiecujących wynikach, gdzie 28 z 29 pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową zgłosiło rok bez znaczących problemów bólowych po leczeniu. W badaniu dotyczącym talasemii, 39 z 42 pacjentów nie potrzebowało transfuzji krwi przez co najmniej rok. 📊
Ten naukowy przełom zasługuje na uznanie, pozostaje tylko kwestia związana z kosztami. Cena terapii genowej może wynieść miliony dolarów na jednego pacjenta. Celebrując postęp, warto również zastanowić się, jak uczynić takie nowoczesne terapie dostępnymi dla szerokiej grupy potrzebujących. 💰